安全不受侵犯。二是明确禁止任何组织或者个人阻碍医师依法执业,干扰医师正常工作、生活。三是明确禁止通过侮辱、诽谤、威胁、殴打等方式,侵犯医师人格尊严、人身安全和人身自由。
据综合监督局消息,174个严重危害正常医疗秩序失信行为人名单信息,已经通过全国信用信息平台推送给参与联合惩戒各部门,将共同实施联合惩戒措施。
【孤儿药】
出生仅5个月的亚瑟·摩根被英国多家媒体冠以“第一”:英国首个接受“天价药”治疗脊髓性肌萎缩症的婴儿。
图片说明:亚瑟·摩根/BBC
6月1日“国际儿童节”前夕,英国伦敦伊芙莉娜儿童医院传出消息,亚瑟于一周前,在该院静脉注射基因药物索伐瑞韦,目前状况良好。
索伐瑞韦被誉为“制药史上单价最贵药物”。英国每支售价达179万英镑,约合人民币1623万元。
2021年3月,该药获批纳入英国国家医疗服务体系,由医保支付,用于1岁以下、运动神经元存活基因1突变的SMA患者。NHS表示,与药物制造商诺华公司达成“具有里程碑意义的协议折扣”。具体数额并未对外公布,但“是对纳税人公平的价格”。
“医生说,他已经出现一些永久性神经元损伤。我们不知道未来会发生什么,但会尽最大努力、为他提供一切。”亚瑟的父亲里斯·摩根告诉BBC。
图片说明:亚瑟·摩根和父亲里斯·摩根合影。/BBC
SMA1型:不治疗,活不过两岁
亚瑟出生于2020年12月,是个早产儿。在养育过程中,父母发现其手臂和腿无力,无法自主活动。2021年5月初,亚瑟被确诊患有SMA1型。
根据发病时间与临床表型,SMA分为4种亚型。其中,出生至出生后6个月内发病的SMA1型,是最常见、最严重的类型,患儿通常于出生后两年内死亡,死因是呼吸衰竭。
2型于出生后6-18个月发病,是青春期死亡的常见原因。
3型于出生18个月后发病。患儿在发病早期可独立行走,但可能会出现反复跌倒和上下楼困难。随着年龄增长,将逐渐丧失行走的能力。
4型为成人型,常于二三十岁后发病,患者仅有轻微运动障碍,呼吸系统不受影响。3型和4型患者的寿命正常。
“婴儿期被诊断患有SMA,是一件可怕的事。未经治疗的患儿生命极短。一旦发病,他们会逐渐无法抬头、坐立或翻滚,难以吞咽和呼吸,需要24小时护理。”
资料显示,索伐瑞韦是全球首个治疗SMA的基因疗法。它将人类SMN1基因的功能拷贝,搭载于腺病毒载体,通过静脉注射进入人体,针对性递送到运动神经元细胞中,
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